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系统性红斑狼疮(SLE,或简称狼疮)是一种自身免疫性疾病,它会影响到身体的大部分。免疫细胞会错误地攻击健康的组织,进而导致一系列的症状,从发烧、疲劳、关节疼痛和皮疹到对重要器官包括心脏和肾脏的严重损害。症状可以是持续性的也可以是发作性的,然后是缓解期。
目前没有治愈方法,但有一些治疗方案,包括减少炎症的糖皮质激素、使免疫细胞安静的疗法或帮助解决疼痛发作的药物。不过现在,德国埃尔朗根-纽伦堡大学的科学家们已经证明了一种新的实验性治疗方法--嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法的良好效果。
这种疗法是一种免疫疗法,目前正在调查作为癌症的治疗方法并有显露出成功迹象。它涉及从病人体内移除免疫细胞,让它们寻找一个特定的目标,然后让它们回到体内开始工作。
在这种情况下,其目标是CD19--一种表达在B细胞表面的蛋白质,即红斑狼疮期间失控的免疫细胞。研究小组对五名活动性狼疮患者进行了CAR T细胞治疗,其中包括四名女性和一名男性,他们都在十几岁和二十岁出头。
结果令人印象深刻。CAR T细胞在最初的10天里在患者体内迅速扩张,然后下降,这使他们的B细胞减少到可检测的水平以下。当科学家们在治疗后的3至17个月内进行跟踪调查时,所有五名患者都进入并保持了缓解状态,他们的症状逐渐消失,这使其不再需要常规的药物治疗。
耐人寻味的是,患者的B细胞群在治疗后的几个月内出现反弹,但新的B细胞是“天真”的,它们不再有导致它们攻击身体自身细胞的抗体。研究小组表示,这意味着在CAR T细胞治疗后可能会有效地重启免疫系统。
重要的是,副作用似乎也非常温和如发烧几天,并且该团队报告说没有感染。
这些结果可能指向一种潜在的狼疮新疗法,甚至可能是其他自身免疫性疾病。然而想要全面评估CAR T细胞疗法对这些疾病的安全性和有效性,未来的临床试验将需要更大的队列和更长的随访期。
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